Rendue célèbre depuis l’attribution du prix Nobel de chimie, la technologie CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)-Cas (CRISPR-associated) est devenue en moins de 10 ans un standard des laboratoires de recherche fondamentale. Issue d’un mécanisme de défense naturelle des bactéries, la technique CRISPR-Cas permet de modifier le génome facilement et très précisément. La technique originale, comprenant les knock-out et les knock-in, a très vite permis de créer les variantes CRISPRa et CRISPRi pour suractiver ou réprimer l’expression d’un gène. Appliqués en recherche fondamentale, les CRISPR permettent de générer des modèles cellulaires et animaux modifiés génétiquement afin d’étudier les fonctions d’un gène et de reproduire des maladies génétiques. En recherche clinique, les CRISPR ouvrent la voie à la création de nouvelles thérapies géniques pour traiter de multiples pathologies génétiques, oncologiques ou encore infectieuses. Cette technique révolutionnaire soulève néanmoins de nombreuses questions éthiques et reste étroitement encadrée scientifiquement et éthiquement.